“El abordaje de los medicamentos de muy alto precio representa uno de los principales desafíos para los sistemas de salud del mundo y nuestro país no es una excepción, teniendo en cuenta la complejidad de su composición y sus características. El avance de innovación terapéutica, las aprobaciones de las agencias regulatorias y su inmediata incorporación al mercado, la escasa evidencia, la ausencia de guías y consensos, las dificultades para la cobertura y la creciente judicialización para su provisión, son algunas de las principales problemáticas que presentan, lo que requiere el diseño de políticas públicas específicas. (…) El ochenta por ciento de las enfermedades poco frecuentes afectan prioritariamente a la población pediátrica y tienen impacto creciente en la salud pública y en la demanda de recursos sanitarios. Estas patologías cuentan con escaso desarrollo científico para su tratamiento y, en muchos casos, estos medicamentos innovadores representan la única alternativa terapéutica disponible. Los medicamentos de alto precio –tal como se los ha reconocido por la autoridad sanitaria– generan un impacto presupuestario cada vez mayor, resultando una amenaza para la sostenibilidad de los sistemas de salud tanto a nivel local como internacional. (…)
La sola aprobación de una tecnología por parte de una agencia regulatoria no implica que esa tecnología presente ventajas terapéuticas frente a una existente ni que sea efectiva. Por ello, ante la complejidad que representan las tecnologías sanitarias innovadoras, se vuelve imprescindible la sinergia entre la regulación y la evaluación para arribar a decisiones adecuadas y transparentes. (…)
El proceso articulado por el Ministerio de Salud de la Nación para la financiación de Zolgensma® posicionó a la Argentina como el primer país de la región, y uno de los pocos en el mundo, en adquirir medicamentos bajo pautas de riesgo compartido sujetas al pago por resultados, en las que el desembolso se efectiviza únicamente solo si se alcanzan los beneficios clínicos esperados. (…) Con esta política pública la República Argentina logró garantizar de manera centralizada el acceso a tratamientos innovadores, asegurando una adecuada correlación entre el aporte terapéutico real y el valor económico asignado, en base a la evidencia científica y con resguardo de la sostenibilidad del sistema de salud”.
Natalia Soledad Messina: “Acuerdo de riesgo compartido en Argentina para la terapia génica en atrofia muscular espinal”. Revista ISALUD, 97, noviembre 2025.
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